好醫師新聞網 - 八成罕病為基因遺傳 基因療法翻轉人生

2021-11-16 11:59:22

好醫師新聞網記者王志成/台中報導

圖:台中榮總醫療團隊攜手輝瑞藥廠共同研究基因療法/台中榮總提供。

根據統計,目前已知的6000多種罕見病中,近8成是由基因遺傳所造成。近年醫療發展日益精進,未來有機會透過「基因療法」從疾病根源治療,翻轉患者人生、改善家庭生活負擔!臺中榮民總醫院致力於發展尖端醫療,期許提供優質醫療服務,攜手長年關注罕見疾病基因治療研究的輝瑞大藥廠,於今(16)日為罕見疾病基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式,期許未來能有效運用資源、持續推動醫療界發展。

 

台中榮總陳適安院長表示,多數罕見疾病患者因自身基因缺陷,導致需要終身治療以延緩或控制病情,許多罕見疾病目前沒有有效的治療方式,導致許多患者可能在治療選擇上面對無藥可醫、疾病持續惡化的窘境,也可能因為沒有或無法採用真正對應的療法,無法對症治療、成效不彰;就算真的幸運的有藥物可治,也得終身與疾病共存,長期的服藥或是打針,對患者身心與家庭經濟來說都是沉重負擔。在精準治療趨勢下,希望未來的基因療法能成為基因遺傳型罕見疾病患者的福音!」

 

輝瑞目前正發展一項具有高度特異性、且有可能應用於多種疾病治療的方式─重組腺相關病毒 (rAAV)載體基因療法平台,這類基因療法,可讓患者依照正常基因序列自行生成原先缺失的蛋白質,最大的優勢是採用非整合型技術,能精確重組或取代原先患者體內的致病基因,而不會直接影響或改變患者本身遺傳物質。患者接受治療後,有機會使患者能自體生成所缺失蛋白質,或使受損細胞恢復功能以延緩疾病症狀。

 

陳適安院長說明,臺中榮總2011年即成立罕見疾病暨血友病中心,長期推動罕見疾病研究與治療,未來,基因療法雖不一定可適用於所有疾病,其引發免疫反應對於療效的影響也尚待更多測試與實證,然而可預見的是,這類高度個人化的基因療法,將可能創造出全新的治療型態,患者在未來或許僅需單次治療,就有機會告別終身與病共存的負擔,翻新疾病治療進程。

 

罕見疾病患者的治療困境亟待解決,rAAV基因療法可能應用於各種不同治療的特性,將有機會促使藥物製程和法規審查核准途徑簡化,快速提供患者所需治療,成為罕見疾病治療新解方!

 

 

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